一类新药呋喹替尼荣获2024年度上海市科学技术奖一等奖。受访者供图

    青年报记者　刘晶晶

    本报讯　位于浦东张江的和记黄埔医药（上海）有限公司研发的一类新药呋喹替尼，荣获2024年度上海市科学技术奖一等奖，如今已在中国、美国、欧盟、日本等30余个国家或地区获批，有望成为上海首个全球范围的“小分子、大品种”原创新药。

    初心：做中国人用得起的好药

    “创新药的初心，是解决临床未被满足的需求。”和黄医药执行副总裁（运营负责人）崔昳昤表示。项目团队瞄准的结直肠癌领域，是全球未被满足的医疗需求的典型代表。全球每年新发结直肠癌病例超190万，其中约30%患者会发生转移。传统化疗方案对晚期患者效果有限，且当时国际上已有的靶向药物不仅价格高昂，还存在“脱靶”副作用大等问题。和黄医药立项研发呋喹替尼的初衷，是打造一款口服高效、安全性优的抗血管生成靶向药，让中国患者用得上、用得起、用得好。

    突围：跨越三重壁垒

    呋喹替尼从立项到获批历时11年，其间多次面临资金链挑战。即便进入三期临床，结果揭盲前仍存在失败风险。2017年国内三期揭盲、2022年美国三期揭盲前，团队都承受着巨大压力。制度空白也是早期面临的难题，“每一步都没有先例，每一步都需要自己探索。”和黄医药高级副总裁戴广袖表示。技术突破是成功的关键。2013年，团队首创“随机对照剂量优化”方法，比美国FDA同类要求早9年，临床数据显示，东西方人群适用相同剂量，疗效一致性获国际认可。

    意义：改写生命答卷

    呋喹替尼于2018年9月率先在中国获批，在基于中国人群的FRESCO研究结果中，呋喹替尼用于mCRC三线及以上治疗，mOS长达9.3个月，降低了34%的死亡风险。2019年进入国家医保后，患者自付比例降至30%以内，惠及超10万患者。

    2023年11月，呋喹替尼成为首个成功出海美国的“上海牌”原创新药。获批后48小时内实现首例处方，一周内纳入美国NCCN指南。也是这一年，和黄医药与武田制药达成11.3亿美元全球开发协议，并创下中国小分子新药出海首付款金额纪录。2024年，海外市场销售额突破2.9亿元。

    未来：从“出海”到“全球化”

    如今，和黄医药正在推进研发2.0战略，同时布局ADC（抗体偶联药物）、大分子领域，打造差异化产品线，建设国际标准生产基地，满足全球供应需求。和黄医药扎根上海20余年，看中的是这里汇聚的临床专家、国际化人才以及CRO产业链形成的“热带雨林式”创新生态。

    从跟跑到领跑，这场始于上海张江的科技长征，正推动中国从“世界药房”向“全球药源”蜕变。正如崔昳昤所言：“创新的本质是竞争，而竞争最终让好药惠及更多患者。”