青年报·青春上海记者 顾金华

国家医保局与人力资源社会保障部正式公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称《2024年药品目录》）。此次更新的药品目录中，共新增91种新药，有8种血液肿瘤新药被纳入或药品新增适应症。

据悉，新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施，更多的罕见病、恶性肿瘤患者从“有药可医”进入了“有药可保”的新时代。

  == 关注罕见病孤儿药 ==  

据悉，新增的91种药品中，有90种都是5年内的新上市品种，其中甚至有38种是“全球新”的创新药，无论是新药比例，或是绝对数量，都创下了历年国谈新高。

记者看到，在新增的药品中，不乏针对罕见病的创新药物。例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于20-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。

PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，可以称之为“罕见病中的罕见病”，患者常常面临较重的经济负担，并在身体和心理也面临重重挑战，许多PNH患者陷入“年富却力不强”的困境。随着PNH靶向治疗新时期的到来，为PNH患者追求更高的生活质量提供了可能，也让更多罕见病患者和家庭看到了希望。

诺华创新药物飞赫达（盐酸伊普可泮胶囊）成功纳入医保药品目录。作为全球首个且唯一获批的特异性补体旁路B因子抑制剂和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）口服单药疗法，纳入医保会大大提升患者用药可及性及便利性，为PNH患者带来新的治疗选择。据悉，新版医保目录将于2025年1月1日起正式执行。

盐酸伊普可泮胶囊于2024年4月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。作为首个Ｂ因子靶向抑制剂，伊普可泮单药口服控制PNH溶血具有良好的疗效及安全性。

“纳入医保后，盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者，助力他们重新回归正常工作与生活。”专家表示。

  == 关注恶性肿瘤创新药 ==  

新增的药品目录中，同样关注到了恶性肿瘤患者。

以肺癌为例，在中国，肺癌的发病率和死亡率均居恶性肿瘤之首，其中非小细胞肺癌占据了肺癌病例的绝大多数。因此国家一直致力于持续加大对肺癌领域创新药物可及性和可负担性的支持，在创新药准入、审评审批和医保等政策上持续发力，来满足肺癌患者对新药、好药、更优治疗策略的迫切需求。

记者看到，诺华创新药妥瑞达此次被纳入医保药品目录，则惠及治疗METex14跳突晚期非小细胞肺癌患者。肺癌的发病率和死亡率均居各类癌症之首，METex14跳突作为晚期非小细胞肺癌的驱动基因之一，在中国非小细胞肺癌人群中的突变率约为0.9%—2.0%，疾病预后较差。常规治疗如化疗、免疫治疗以及部分靶向药物对于携带该突变的非小细胞肺癌患者疗效有限。而特异性MET抑制剂针对突变机制，成为METex14跳跃突变非小细胞肺癌的重要治疗手段，为中国的非小细胞肺癌患者带来新的治疗选择。

同样，在肺癌靶向治疗中，瑞普替尼胶囊首次通过医保谈判纳入医保目录，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；甲磺酸奥希替尼片则新增了联合培美曲塞和铂类化疗药物用于具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗适应症等；免疫治疗领域里，替雷利珠单抗新增了联合依托泊苷和铂类化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的适应症等。

从本轮医保目录的调整中可以看到，今年6月刚在中国获批的新适应症如三代EGFR-TKI奥希替尼联合化疗一线治疗EGFR突变晚期NSCLC、PD-1抑制剂替雷利珠单抗联合化疗一线治疗ES-SCLC等均被纳入。这也意味着众多亟需肺癌创新疗法，特别是需要靶向联合治疗方案的EGFR突变晚期肺癌患者可减轻经济负担，有望实现延缓疾病进展，改善治疗预后。本轮调整后，国家医保药品目录内肺癌治疗方式可覆盖肺癌的全周期和分型，让更多患者实现“病有所医、医有所保”。

  == 如何让患者尽快用上药 ==  

除此之外，此次医保药品目录的更新，还特别关注到了血液肿瘤的治疗。药品目录已覆盖多种用于治疗常见血液肿瘤疾病的药品，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等。这些药物的纳入，将极大减轻慢性血液肿瘤患者的用药负担。

除了上述创新药物的纳入，国家医保局还在近年来不断优化医保政策，确保更多患者能够享受到医保的保障。例如，通过“双通道”政策，患者在医院之外还可以凭处方在医保定点药店购药，药费直接通过药店与医保基金结算，既减轻了医院的负担，又提高了患者的药物可及性。

然而，尽管取得了诸多进展，但罕见病药物的保障在各地落地的情况仍存在差距。为此，国家正在积极探索更多途径，如通过地方普惠险、专项资金保障等方式，尽力减轻患者家庭的经济负担。同时，各地也在探索建立多层次医疗保障体系，以更好地满足患者的医疗需求。

据介绍，在多元医疗支付接受度更高的上海等城市，推动商业健康保险与基本医保有效衔接，进一步探索发展如“沪惠保”等惠民保类商业健康保险，最终实现与基本医疗保险、大病保险、医疗救助等“一站式”结算。

专家表示，随着《2024年药品目录》的正式实施，更多患者将受益于医保政策的优化和创新药物的纳入。这不仅是医疗保障制度的一大进步，更是广大患者和家庭的福音。未来，则期待更多创新药物能够纳入医保，为患者带来更多的治疗选择和希望。

青年报·青春上海记者 顾金华

编辑:陆天逸

来源:青春上海News—24小时青年报