青年报·青春上海记者 顾金华/文 受访者/图、视频

中国原创治疗阿尔茨海默病新药获批上市！从昨天晚上开始，这一中国新药研发上的重磅喜讯，让所有中国人为之振奋。

11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——“九期一”（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。“九期一”通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域17年无新药上市的空白。

这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。 

2019年1月2日，九期一®研发团队在绿谷研究院讨论工作。耿美玉（中），其他从左到右依次为：冯腾、杜晓光、张靖、杨新颖。

过去的20多年

  320余个进入临床研究的药物已宣告失败  

阿尔茨海默病，又被称为“记忆的橡皮擦”。其主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。

全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。

自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

九期一®（甘露特钠）化学结构式。

22年的坚持

  只为给阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案  

“九期一”是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导的研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。

共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬（原昆泰）负责管理。

为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p < 0.0001）。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍，临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

九期一®原料车间。

挑战权威的探索之路

  孤独却从未有人想过放弃  

对于“九期一”团队而言，22年挑战权威的创新之路注定是孤独的。“但是，我们从来没有想过放弃。数百次的实验，团队二十多年的努力，都证明‘九期一’是有效的，但很多时候并不能被别人理解。”谈及这点，耿美玉几度哽咽。在漫长的探索之路上，除了家就是实验室，除大年三十外，耿美玉基本全年无休。

“九期一”3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授表示：“阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗，且可供选用的药物不多，不能延缓或阻止病程进展。基于‘九期一’新的作用机制和独特的临床疗效特征，相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”

“九期一”3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示：“我从事老年痴呆研究50年，参与了多个药物的国际多中心研究，始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物，‘九期一’36周的临床试验结果令人振奋，终于让我们看到了希望和曙光，为全球患者和家属感到由衷的高兴。”

“ ‘九期一’的成功研发离不开国家和各级研究机构的大力支持，特别是离不开以耿美玉研究员为代表的研发人员22年来坚韧不拔、不畏艰辛的付出。”绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示，“只做人类最期盼的药物”是绿谷制药永恒的使命，他们非常期待“九期一”能为阿尔茨海默病治疗带来期盼已久的临床获益。

九期一®（甘露特钠）药盒样品及胶囊样品。

今年年底前

  国内患者就能用上新药  

为了让患者尽快能去用上新药，上海绿谷制药有限公司目前已做好生产、销售的各项准备，药品年内投放市场。同时，绿谷将启动“九期一”上市后研究和真实世界研究，并正在积极推进国际多中心临床研究项目，期望早日惠及全球患者。据悉，最晚今年年底该药就能覆盖全国各销售渠道，这意味着国内的阿尔茨海默病患者就能用上这款新药，同时新药将惠及全球患者。

在价格方面，“九期一”的价格目前还没有最终确定。不过，对于阿尔茨海默病患者而言，更多的是照料上的花费，新药的上市将大量减少照料成本，大大降低对社会和国家的负担。

“九期一”的研发得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项、中国科学院战略性先导科技专项（A类）、上海市科技计划等项目的资助。

“九期一”上市了，但是耿美玉研究团队的步伐并没有停止，他们还将按照国家规定，完善2000例患者的安全评价和3000例患者的重点监测，在作用机理和临床安全性上，进一步完善数据。

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编辑:梁文静

来源:青春上海News—24小时青年报