青年报·青春上海记者 顾金华/文 常鑫/图

第四届进博会进入第三天，8772乐队带来的一首《请和我一样，相信爱会有力量》感染了每一位参与者。

不久前，一篇题为《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》的文章刷屏网络。文中，高中学历的徐伟为救儿子，自学基因编辑、自制药用级化合物治疗罕见病的故事引发众多讨论。

希望有药可用、用得起药是每个罕见病患者及家庭的殷切期盼。为解决中国罕见病患者用药难的问题，在进博会现场，跨国药企们携手领域专家、公益组织、行业领先机构相聚一堂，共同探讨如何以支付为突破口，携手共筑具有中国特色的罕见病可持续生态体系，与罕见病患者共享未来。

不博同情，亦不掩藏真相：

用音乐表达不凡生命

“没有阳光，就去看星光；不被看见，就用力地歌唱；请你和我一样，相信爱会有力量。”进博会的舞台，被8772乐队带来的这首歌曲点燃。

8772乐队由“病（B）痛（T）挑（T）战（Z）”这几个字的拼音首字母转化而来，这是一支由罕见病患者组成的摇滚乐队。

“我们希望通过音乐为病友们发声，我们希望通过歌声给更多病友带来力量，用我们的热情和真实，去传递希望。”乐队创始人兼北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥告诉记者：“我们并不希望通过卖惨去博得同情，也不想掩藏事实的真相。‘你见或者不见’，我们就在这里。”

新近发布的《中国罕见病定义研究报告2021》提出了中国罕见病2021年版定义，即新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患者人数小于十四万的疾病。“罕见病的新定义是我国罕见病研究发展的又一里程碑事件，其可以成为制定孤儿药定义以及孤儿药相关政策的重要参考依据之一，也能成为调整我国医保重要参考目录的依据之一。”全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授表示，“罕见病的用药非常特殊，我们要尽快建立权责清晰、多层次、可持续的医疗保障体系，争取一病一办法、一药一政策。”

诊断、支付、研发环环相扣：

共筑可持续生态体系

然而，罕见病患者可持续生态体系的构建并非一朝一夕之功，也非一家之事。“保障难、诊断难、治疗难”的三大难题，常常让罕见病患者家庭举步维艰，因此诊断、支付、研发三者环环相扣，是罕见病可持续生态体系构建中不可或缺的一环。

一直以来，能诊断罕见病的医生比罕见病患者还要罕见。

同时，除了同质化的医生团队培养外，随着现代医学的进步，诊断技术的日益精进，疾病早筛也能终结罕见病群体长久以来的“诊断苦旅”。去年6月，由赛诺菲支持的溶酶体贮积症高危筛查公益项目正式启动，在一定程度上减少了罕见病患者的漏诊和误诊。希望借助社会各方及学术组织的努力，让我国溶酶体贮积症纳入新生儿筛查不再遥远。

近两个月来，罕见病患者的用药难题再度被大众所关注，帮助罕见病患者用得起药、用得上药的呼声高涨。王奕鸥表示：“罕见病创新药物的加速引进让我们看见了‘有药可用’的希望；持续推动诊断，让我们的求医确诊之路不再像过去那样艰难；探索多层次保障的可持续生态体系，减少自付比例，让‘用得起药’的期待照进了现实。我们也期待未来能有更多的力量加入进来，惠及更多的罕见病患者和家庭。”

“未来，我们将一起在罕见病诊疗与支付领域持续探索，建立可持续发展的罕见病生态体系。道阻且长，行则将至，罕见病患者的‘中国梦’终会成为现实。”赛诺菲健赞中国区总经理谢丽娟接受采访时表示。

青年报·青春上海记者 顾金华/文 常鑫/图

编辑:梁文静

来源:青春上海News—24小时青年报