青年报·青春上海记者 顾金华

三年前，2021年11月，一群怀揣梦想与激情的上海医务人员踏上了前往海南博鳌的旅程。他们的目的地是上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”），这所位于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的医院，不仅是国家区域医疗中心和博鳌研究型医院的所在地，更是很多青年人心中医学梦想启航的新起点。

如今，三年过去了，可喜的数字陆续传来。120项特许药械项目在这里落地，78个“全国首例”在此诞生，受益患者近16000人次。一名名患者在这里用上全球新药、新械，一个个家庭由此重燃希望。一连串数字的背后，来自于这群瑞金人共同的坚守和努力，也让无数医务青年在这里获得成长。

  == 为罕见病家庭点亮一盏盏“灯” ==  

对走投无路的患者而言，尽早尝试新药，无疑是黑暗中的一盏灯火。“瑞金海南医院”则成为了一个点灯的地方。

“孩子情况有所改善，可以继续用药。”每隔3个月，13岁的小娇（化名）就会跟着妈妈来到瑞金海南医院，复查用药效果。听到上海瑞金医院儿内科主任医师董治亚说的话，小娇妈妈每每悬着的心又能暂时放下。

小娇家住上海，她的出生给这个普通的家庭带来了很多快乐。然而随着年龄的增长，小娇的父母发现小娇的身体比同龄孩子要更加娇小，在小学的时候，小娇的身高已经比班里的同学矮了一截。小娇的父母带着小娇前往医院检查，最终小娇被确诊为先天性软骨发育不全。

这是一种罕见病，发病率约1/17000~1/28000。上海瑞金医院儿内科主任医师董治亚告诉记者，这种疾病的典型特征是严重的不成比例矮小，四肢特别短小，未经治疗的患儿成年后平均身高低于130厘米。而且，超过80%以上的该病患儿存在不同程度的并发症，如肥胖、高血压、脑积水、限制性肺疾病、中耳功能异常等，严重影响生活质量。

针对这一疾病，国内往往是用生长激素治疗，但长期效果并不好。这样的孩子，往往会伴随骨骼畸形，需要进行手术纠正畸形，严重影响生活质量。

2021年8月，一款治疗软骨发育不全新药伏索利肽在欧盟上市，这是全球获批的唯一一款用于先天性软骨发育不全儿童患者的药物，同年11月美国食品药品监督管理局完成加速审批并上市。

新药的出现如同一盏灯火，给小娇一家带来希望。为了帮助国内患儿尽早感受到新药这盏灯火的“温暖”，2022年6月，瑞金海南医院依托乐城先行区先行先试政策，引进伏索利肽，这时距该药在欧盟上市还不满一年。听说伏索利肽可以在瑞金海南医院率先使用，更是让小娇一家人兴奋不已，立即联系医院申请治疗。

“我们从2023年6月开始接受伏索利肽治疗，一年里小娇身高增长了近10厘米，现在已经有1.35米。”小娇妈妈说，身高的增长给小娇带来了更多自信，家住23楼的小娇可以不用踮脚就能按到自家楼层。谈及小娇的变化，小娇妈妈很是喜悦。

如何才能让国内的患者更快地能用上救命药？瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬接受采访时表示，“一般来说，药品上市从临床试验到审批，往往需要耗时3至5年，但借助瑞金海南医院这个平台，这一等待周期已被大幅缩短，患者无需再远赴海外，就可以用到最前沿的药品和医疗器械。”

为了药物可及性，瑞金医院“广聚善爱”慈善基金项目专门成立了海南专项，对外地到海南来使用特许药械的部分患者给予一定的交通补助，同时，医院也积极推动该款药品纳入到北京、浙江等部分城市惠民保中。

和小娇一样，越来越多的患儿家属前来咨询申请用药。就在两天前，11月26日，包括轩轩（化名）在内的27名患儿及家属在瑞金海南医院寻觅新生的“灯火”。“轩轩用药半年了，孩子的变化很明显！”谈及轩轩的变化，董治亚医生很是兴奋。她说，接受伏索利肽治疗的患儿均有了明显的变化，身高平均每年增长6~7厘米，面容也更加饱满。

  == 从“人等药”到“药等人” ==  

小娇曾询问父母，“为什么你们都那么高，但我却那么矮？”尽管答案让小娇难过，但小娇妈妈依旧如实告诉她病情。幸运的是，多年来，疾病没有击垮这个天真烂漫的女孩，她等来了药，也用上了药。

事实上，小娇是幸运的，她不仅用上了“救命药”，也等来了利好政策的出台。以往，医疗机构根据患者需求申报药械，最长的得等好几个月；现在，可以由医疗机构提出批量需求申请，药械进入保税仓，患者到乐城后直接申请使用，实现“药等人”。

伏索利肽，需要每周用药一次，对于小娇这些外地患者来说，长途奔波需要消耗很多精力和开销。“带药离园”措施的出台，意味着通过严格的审核流程后，她可以带着药品回家使用。

海南省药品监督管理局副局长王刚说，为了方便更多患者，“带药离园”等新政的陆续出台将不断优化患者体验，满足其使用国际创新药械的新需求。“在数据平台追溯系统中，首诊后患者与药品绑定，回家后只需通过拍照、扫脸等系统留痕，最多可在家使用3个月的药量，免去了部分患者的跋涉之苦。”

包括小娇在内的这些先天性软骨发育不全患儿仅是众多受益者中的一小部分。这样的“里程碑”，在被许多患者、同行评价为“压舱石”的瑞金海南医院还有无数个。

地处海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的瑞金海南医院是园区内首家公立医院，运行三年来，这里落地特许药械项目120项，包括针对罕见病、肿瘤等疾病治疗的药品61项、器械48项、真实世界研究11项。

瑞金海南医院充分利用乐城先行区的特许政策，78个“全国首例”在此诞生——定制再生骨在瑞金海南医院实现国内首例临床应用，中国大陆地区首例iVAC2L支持下心血管介入手术在瑞金海南医院落地，安瑞仁减重胃内球囊在瑞金海南医院开出国内首张处方……此外，还有大量抗癌药、阿尔茨海默症新药、罕见病新药等在此落地。受益患者近16000人次，一名名患者在这里用上全球新药、新械，一个个家庭由此重燃希望。

值得一提的是，瑞金医院海南医院还是国家区域医疗中心，也是博鳌研究型医院所在地。充分发挥“研究型医院”作用，三年来，一个个真实世界研究项目在瑞金海南医院完成数据采集。232天快速推进完成的新一代CD38单抗Isatuximab注射液真研项目，成为首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物；肾动脉交感神经射频消融术的真实世界数据采集，成为212个国际分中心的研究中，开展入组例数最多的项目，已正式获批上市，并被纳入国家药监局创新医疗器械。

“未来，更多的药品有望在瑞金海南医院进行数据采集和积累，并通过乐城真实世界研究获批上市，为国内广大患者提供治疗新选择。”瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬告诉记者。

  == 青年在这里收获成长 ==  

瑞金海南医院成立三年，不仅为无数患者点亮了一盏盏灯，更让无数青年收获成长。三年来，为了同一个梦想，他们带着对医学事业的无限热爱与追求，毅然出发，希望在瑞金海南医院实现自己的职业价值，为患者带来更好的医疗服务。

2021年11月23日，当时还在上海瑞金总院宣传科工作的90后周邦彦接到出发通知后，他简单地准备了行李，就坐上了前往博鳌的飞机。刚到瑞金海南医院时的情形，他至今记忆深刻。偌大的建筑内满是尘土，只能依靠图纸得知每一块空地的作用。从准备办公家具等物资开始，短时间内医院就初见雏形。“那一个月大家真的很辛苦，从睁眼一直干活到睡觉，我当时瘦了6~7 斤。”

如今在医院，除了有能治疗罕见病的全球领先的药物外，还有全国最好的专家看诊，门诊大厅的钢琴、行政楼下的瑞咖啡，都让人感受到浓浓的上海瑞金风。

“瑞金海南医院正式启用后，从最初每周只有几名患者，到现在一天就有数百名患者前来就诊，这个数字的变化让大家都感觉到振奋。”在上海瑞金总院，周邦彦只是一名普通科员。但是到了海南之后，作为瑞金海南医院党政办负责人、瑞金海南医院团委书记，他觉得自己更像一名多边形战士，和专业相关要去做，不会做的要学着去做。

来海南后，周邦彦一年回不了几次上海。“当然会想家，会想家中的娃。但是这三年感觉特别充实，也让自己很多的梦想得到了实现。”

瑞金海南医院门诊办公室负责人杨屹嵘同样有这样的感受，“医院发展日新月异，通过平移上海瑞金医院‘技术、人才、管理和品牌’，诊疗流程不断优化以提升效率和服务质量，门诊量一直在提高。” 杨屹嵘介绍，在医院的发展过程中，许多初出茅庐的新员工迅速成长为独当一面的科室骨干，在工作中护理人员的工作业务能力也不断提升。

值得一提的是，在推动国家区域医疗中心建设的过程中，瑞金海南医院也正在帮助海南培养一支真正带不走的专家队伍。三年来，瑞金海南医院引进了多名急需人才，并积极为青年人才搭台子、架梯子、铺路子，选派青年至上海瑞金医院开展“浸润式”培训，由瑞金医院专家团队手把手“传帮带”。除了驻点的瑞金医院专家，瑞金海南医院还积极推动上海专家以“候鸟式”方式赴琼开展工作。截至目前，该院新增122个上海专家门诊、MDT门诊49个；搭建全国医疗平台，上海中山医院葛均波院士、上海新华医院蔡威教授等33家医院、58位专家在瑞金海南医院多点执业。

“在这里，可以感知创新，联通世界，要让全球的最顶尖的医疗创新真正服务于中国患者。”谈及瑞金海南医院未来的发展时，瑞金医院院长、中国工程院院士宁光接受采访时表示，“瑞金医院将集结临床学科优势力量打造一个真正的研究型的医院，既吸收国际上最先进的治疗理念和产品，又能够吸引更多的来自于上海瑞金医院和其他医院非常雄厚的技术力量，这些融合在一起，最终形成一个新的研究高地，不断加大医学创新步伐，让这里成为感知世界的一个窗口，满足更多患者未被满足的医疗需求。”

青年报·青春上海记者 顾金华

编辑:张红叶

来源:青春上海News—24小时青年报