青年报·青春上海记者 顾金华

在第六届进博会上，医药馆展出的一个高2米的“巨型输液袋”吸引了不少人的注意。这只“显眼包”上面印着大大的“短肠人 不服输”字样。这个“巨型输液袋”展现了短肠综合征患者被高频次、长时段输注所“束缚”的现状。如今，这群超罕见病患者迎来了“新生”。

“今天开出的这张处方，意味着替度格鲁肽首次惠及成人短肠综合征患者。从儿童到成人，在全国范围内尚属首例，意义重大。”上海交通大学附属第九人民医院普通外科主任李幼生教授表示。来自江苏的短肠综合征患者文女士（化名），成为李幼生教授所说的“首位获益人”。

短肠综合征（简称“SBS”）患者，又被称为“短肠人”。正常成人的小肠约有3~8.5米，SBS患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小肠长度小于38厘米。据估算，我国成人患病率约为0.73/1000000，且有逐年上升的发病趋势。

在我国短肠综合征的主要病因中，肠系膜缺血性疾病、克罗恩病和放射性肠炎位列前三。作为文女士的主治医生，上海交通大学附属第九人民医院普通外科主治医师姚丹华告诉记者，患者文女士罹患克罗恩病长达20年。曾经经历过多次手术切除小肠和大肠，目前患者剩余小肠70厘米，结肠已经被全部切除，并且留有小肠造口，在短肠综合征的分型中，属于I型短肠综合征。“目前患者在肠内联合肠外营养支持中，无法完全摆脱肠外营养。针对患者的复杂病情，我们科室为其制定了个性化的诊疗方案，在进行相关对症治疗后情况好转。如今用上创新药物替度格鲁肽，希望能够帮助她摆脱肠外营养，早日出院，回归正常生活。”

长期以来，肠外营养（PN）支持是短肠综合征患者的主要治疗手段，但长期PN治疗会引起严重的、可能危及生命的并发症，且会在多个方面对生活质量造成影响。替度格鲁肽在中国的获批、上市、落地，为患者带来了全新的用药选择。研究证实，替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠适应。

作为我国短肠综合征治疗中心之一，近年来，上海交通大学附属第九人民医院普通外科牵头，联合多科室共同坐诊，为患者提供罕见病咨询、初步评估，并给出个体化的治疗方案。目前我国国内两本短肠综合征专业书籍——《当代短肠综合征治疗学》《短肠综合征使用处理流程》，均由李幼生教授主编或主译。实际上，李幼生教授团队不仅在短肠治疗中积累了丰富的经验，近年来，他们更是不断探索如何在手术时尽可能保护肠道、减少肠切除，尽可能降低因急性肠系膜血管缺血、克罗恩病及放射性肠炎外科治疗所导致的短肠综合征的发生。

李幼生教授表示：“对于罕见病，尤其是短肠综合征这种‘超罕疾病’，需要社会各界的共同关注与理解。从疾病科普到创新药物的普惠，对罕见病治疗的突破都至关重要。此次新药的临床应用无疑是成人短肠综合征患者的福音，不仅标志着更多患者能够获得优质、高效的治疗选择，更快地拥抱健康生活，也为短肠综合征诊疗领域的发展提供了新的契机，进一步提升我院的诊疗水平与技术影响力。”

如何让罕见病患者有药用、用得到、用得起、用得好，始终是社会各界关注的焦点。近年来，上海在罕见病用药保障方面持续发力，通过一系列政策创新和实践探索，有效缓解了罕见病患者的用药难题，大大减轻了他们的经济负担。姚丹华医生表示：“文女士的家人为她购买了惠民保，这次用上新药，在报销的基础之上，还可以叠加企业提供的创新支付计划，大大缓解了患者的治疗费用压力，让患者能够安心接受治疗。”

据悉，该创新药物如今进入20个省市的惠民保。这一多层次、全方位的保障体系升级，大幅提升了药物的可及性和患者的用药依从性。通过降低创新药物的使用门槛，更多患者得以负担这些治疗，实现了从“用不起”到“用得上”的重大跨越。

青年报·青春上海记者 顾金华

编辑：张红叶

来源：青春上海News—24小时青年报