青年报·青春上海记者 丁文佳

成年人大脑神经元再生困难、肿瘤细胞容易产生耐药性，是目前神经系统疾病和肿瘤治疗面临的两大难题。纽伦捷生物医药科技有限公司将原位转分化技术看作是有望应对棘手难题的新手段，“基于原位转分化技术开发治疗神经系统疾病的基因治疗药物”项目获得“国投临港杯”第十一届“创青春”上海青年创新创业大赛一等奖。联合创始人兼首席科学官刘月光介绍，今年7月已获准正式开展临床研究，这是原位转分化肿瘤基因治疗领域全球首个获批正式临床的药物。

 ◇  原位转分化技术为患者带来全新希望  ◇ 

“这个技术的突破意义在于，通过内源性方法实现神经元的再生和肿瘤细胞的诱导分化，从而为神经退行性疾病和肿瘤患者带来全新的治疗可能。”刘月光联合创立的纽伦捷生物，便是一家专注于利用其具有自主知识产权的细胞原位转分化技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。

据世界卫生组织统计，随着人口老龄化，全球每6人之中就有1人患某类神经系统疾病，比如中风、老年痴呆、帕金森等，目前缺乏真正有效且安全的治疗手段。其中一个重要的原因在于成年人大脑神经元再生困难，因此实现神经元再生成为整个领域的巨大挑战。与此同时，目前的肿瘤治疗策略包括手术、放疗、化疗、靶向治疗和免疫治疗，均以彻底清除所有肿瘤细胞为目标，但“杀敌一千、自损八百”，并且肿瘤细胞易在生存压力下产生耐药性，从而导致肿瘤复发。“寻找更安全有效的抗肿瘤药物是亟需解决的难题。”刘月光介绍，原位转分化技术有望成为攻克这些难题的新手段。该技术在获得诺贝尔奖的诱导多能干细胞（iPSC）技术基础上实现进一步迭代，能够使一种体细胞直接转分化为另一种体细胞，比诱导干细胞更安全、更有效、更快速，成本也更低。凭借这项颠覆性技术，纽伦捷生物的技术平台和产品除了在“创青春”大赛上大放异彩，还在2024年科技部全国颠覆性技术创新大赛上获得总决赛优胜奖，又于今年6月入选了科技部首届全国颠覆性技术创业之星榜单。

 ◇  生物医药创业过程漫长但前景深远  ◇ 

该项目技术最初起源于时任中科院神经所研究员章晓辉和副研究员刘月光团队发表的国内首篇体内原位转分化论文。经过多年研究后，纽伦捷生物于2021年正式成立并启动技术转化。“作为一种原创的全新机制药物，研发过程中没有成熟案例可以借鉴，我们只能一步步摸索，和合作单位及监管机构反复沟通，终于打通整个研发链条。”刘月光介绍了技术的最新进展，今年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，可正式开展针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究，这是原位转分化肿瘤基因治疗领域全球首个获批正式临床的药物。

从中科院神经所的科研人员到全职创业，刘月光经历了角色转变，需要统筹谋划如何将科研成果转化为安全、有效且质量可控的创新药物。在创立纽伦捷生物之前，他曾联合创办再康医药，即纽伦捷生物的前身。“生物医药创业是场持久战，需要做好规划并长期坚持，既要有领先的专业能力，也要具备坚定的信念和抗压能力。”

“很高兴代表公司参加创青春大赛。不同领域的创业者之间虽有不同的行业背景，但有共同的创业梦想，深度坦诚的交流和碰撞出的火花为我们继续前行提供了很好的帮助。”他对“创青春”上海青年创新创业研修营印象深刻，并在东方卫视进行专题分享，“特别是团市委组织协调，给选手们提供了很好的参赛环境，为每一位选手提供参赛指导咨询，还协调了大量媒体宣传，这对我们青年创业者来说都是很大的帮助。”让团队惊喜的是，获奖后被推荐参加“海聚英才”全球创新创业大赛，进一步增加了公司曝光度。

刘月光表示，未来团队将继续拓展原位转分化技术的应用范围，深入挖掘其在抗衰老领域的潜力。该平台技术不仅在治疗中枢神经系统退行性疾病方面可应用领域广阔，在脑中风、脑损伤、老年痴呆症、帕金森病、脊髓损伤等疾病治疗方面潜力巨大，还在其他实体瘤治疗中展现广泛的应用前景。

​青年报·青春上海记者 丁文佳

编辑：张红叶

来源：青春上海News—24小时青年报