青年报·青春上海记者 顾金华/文 受访者/图

肝内胆管癌素有肝脏恶性肿瘤“隐形杀手”之称，因发病隐匿、术后复发率极高，长期成为全球医学界亟待攻克的难题。近日，由中国科学家牵头开展的一项原创性研究，为破解这一临床困境带来重大突破。

3月5日，复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤与肝移植外科樊嘉院士、周俭院士、施国明教授团队，在国际医学顶刊《新英格兰医学》上发表题为《新辅助GOLP方案在可切除、伴高危复发肝内胆管癌研究》的临床研究突破性成果，研究已达到主要终点。该研究围绕“GOLP新辅助创新方案”在高危复发肝内胆管癌治疗中的应用价值展开探索，为高危复发肝内胆管癌患者带来长期生存希望。

直面临床痛点

高复发率成高危肝内胆管癌治疗瓶颈

肝内胆管癌是第二常见的原发性肝脏恶性肿瘤，约占所有原发性肝癌的10%~15%。数据显示，我国2018年肝内胆管癌新发患者数达3.9万至5.8万人，且发病率逐年攀升。

该病发病隐匿，易侵犯肝脏邻近器官与神经，易发生淋巴结及远处转移，多数患者确诊时已至晚期，缺乏有效治疗手段。手术切除是早期肝内胆管癌的首选治疗方式，但即便实施根治性切除术，超半数患者术后仍会复发，术后5年总体生存率仅25%~40%。其中，伴有肿瘤直径＞5cm、多灶病变、血管侵犯、肝门淋巴结转移或CA19-9水平升高等高危复发因素的患者，术后早期复发风险更高，总体生存期极短。

新辅助治疗是提升外科可切除、伴高危复发因素肿瘤患者R0切除率、降低术后复发率的关键手段，而当前国际上，尚无针对伴高危复发因素可切除肝内胆管癌新辅助治疗的高级别临床证据。

首创中国方案

GOLP新辅助治疗点亮患者生存希望

针对这一国际临床空白，樊嘉院士、周俭院士、施国明教授团队牵头开展研究者发起的多中心、开放标签、随机对照II/III期临床研究。研究于2021年1月至2025年2月开展，联合国内11家顶尖医疗中心，共入组178例伴高危复发因素的可切除肝内胆管癌患者。

研究团队原创提出“GOLP方案”，采用化疗药物GEMOX、靶向药物乐卫玛与免疫治疗药物特瑞普利单抗三联组合，术前为患者开展3个周期新辅助治疗；对照组患者直接接受手术切除，两组患者术后均接受标准卡培他滨辅助治疗。

研究结果证实，neoGOLP方案耐受性良好，未增加手术风险。新辅助治疗阶段≥3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率为26%，无治疗相关死亡事件发生。这一研究结果表明：GOLP方案新辅助治疗可切除、伴高危复发风险的肝内胆管癌病人可显著延长EFS（无疾病进展期），并展现出潜在的OS（总生存期）获益趋势，且耐受性良好，几乎所有病人手术过程安全可行。

据悉，该项研究者发起研究（IIT）是全球首个针对肝内胆管癌新辅助治疗的多中心随机对照研究，成功填补国际领域空白。研究初步成果已入选2025年ESMO大会最新突破摘要并作口头报告，复旦中山原创的“中国方案”由此升级为“全球方案”，获得国际学界高度关注与广泛探讨。

青年报·青春上海记者 顾金华/文 受访者/图

编辑：张红叶

来源：青春上海News—24小时青年报