高发于青年女性!这一罕见疾病新疗法获批,或实现“零复发”
2025-08-04 上海

青年报·青春上海记者 顾金华 通讯员 卫轩

视力模糊、下肢麻木无力,渐渐地生活也无法自理……成人视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的、高致残的自身免疫性疾病,主要累及中枢神经系统,特别是脊髓和视神经。其中特别值得注意的是,该病在青壮年女性中高发。

好消息传来!本月国家药品监督管理局正式批准瑞利珠单抗注射液(伟立瑞)新增适应证,用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者。复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授表示,每8周一次的给药频率为患者提供了更便捷的诊疗体验,有望帮助患者重返零复发的生活。

27岁的李琳琳(化名)在事业上升期却突然患病。起初,她只是感到视力模糊、下肢麻木无力,本以为是工作劳累所致,并未在意。然而,病情迅速恶化,短短几个月内,她多次复发,不仅视力严重受损,肢体也逐渐失去力量,生活难以自理,工作更是被迫中断。

像小李这样的青年患者在NMOSD群体中并不少见,疾病的突然降临和反复复发,让她们的生活发生了翻天覆地的变化。这一群体正处于人生关键阶段,却深受疾病的折磨。

“大多数NMOSD患者会经历难以预测的复发,每次复发都可能导致新发或加重的神经损伤,产生严重的、反复的神经功能缺损,甚至是永久性残疾。”全超教授表示,“这一罕见疾病难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾,严重影响患者生活质量。其临床治疗应注重缓解期预防复发,急性期快速控制症状,最大程度减少残疾累积。作为长效补体抑制剂,瑞利珠单抗可精准靶向补体,实现持续获益。每8周一次的给药频率为患者提供了更便捷的诊疗体验,有望帮助患者重返零复发的生活。”

据悉,近年来,随着创新疗法不断涌现,罕见病规范化诊疗进程加速,患者生存状况得到改善。本次批准主要基于CHAMPION-NMOSD Ⅲ期关键临床试验的积极结果。在这项试验中,瑞利珠单抗展现出了卓越的疗效。在中位治疗持续时间73周内,瑞利珠单抗治疗组患者未观察到复发,复发风险降低98.6%。这一数据令人振奋,意味着更多患者有机会摆脱疾病复发的阴影。在更长期170.3周中位随访期间,接受瑞利珠单抗治疗的患者均未出现复发,大多数患者的残疾评估指标保持稳定或有所改善。

此次新适应证的获批,为患者提供了一种更为有效的治疗选择,尤其是对于高发的青壮年女性患者来说,有望让她们重新掌控自己的生活,回归正常的工作和生活轨道。

此外,专家提醒,当眼前突然出现黑影、视力急剧下降时,很多年轻人以为只是眼睛出了问题。殊不知,这可能是大脑发出的第一个危险信号!成年人突发视神经炎,很可能是身体拉响的红色警报。

青年报·青春上海记者 顾金华 通讯员 卫轩

编辑:张红叶

来源:青春上海News—24小时青年报

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