青年报·青春上海记者 顾金华

一部《我不是药神》曾经看哭了无数人！作为国内医药领域第一部现实主义题材的电影，上映后迅速成爆款，带起了一波关于“天价救命药”的全民热议。原研药真的难研发，价格还高吗？

国家药监局官网近日公布，通过优先审评审批程序附条件一款用于肺癌治疗的药物赛沃替尼被批准上市，这是中国本土从“0”到“1”完全独立自主研发的1类创新药，这一消息无疑让国内众多肺癌诊治领域医学专家为之振奋。“如今，在创新药研发领域方面，我们国家已经从‘跟跑’时代到了‘领跑’时代。而在其背后，是一群医生在共同与时间赛跑。”上海市胸科医院肿瘤科陆舜教授在接受记者采访时表示。

  一个振奋人心的消息  

三年前，一部《我不是药神》戳中了很多人的泪点。电影内容反映的就是当今社会的热点也是痛点问题，即很多白血病人吃不起高价药而不得不去买印度的仿制药吃。相比剧中的主人公，沈老伯觉得自己是幸运的，因为他等来了中国完全自主研发的“本土药”。

“早上我吃了6个大馄饨，还有鸡蛋和牛奶，现在每天胃口都很好。”72岁肺癌晚期患者沈老伯最近气色不错，他成为中国原研药“赛沃替尼”临床研究的001号病人。旁人不可想象，这位老人曾经一度在死亡边缘挣扎。从2017年2月至今，这4年半时间，他的癌症病情已经稳定了。

4年前，沈老伯被确诊患有一种叫做“肺肉瘤样癌”的疾病，其发病率占肺癌2%。根据基因检测，他有MET外显子14跳跃突变，这类肺癌患者的治疗一直存在困境；总生存期只有8.1个月，是世界性难题。医生给他快速进行了化疗，效果并不理想。不过，沈老伯幸运地等到了转机，“赛沃替尼”相关临床研究启动，他加入了这一研究中。

在进入临床研究服用新药的一个月，沈老伯的转移灶就缩小到2.4公分。服药3个多月，自2017年5月开始，这个转移灶大小就缩小至1.8公分。此后四年多，肿瘤就始终维持在这个尺寸。

“就像《我不是药神》剧情里所描述的那样，很多年前，很多疾病的治疗，国内患者依赖进口药物。但是进口药不仅价格高昂，而且进口药在国内上市缓慢，病人往往等不起。”“赛沃替尼”临床研究团队负责人——陆舜教授告诉记者，这款中国原研药是中国本土从“0”到“1”完全独立自主研发的1类创新药；与此同时，欧美其他多个国家的相关临床研究也正在开展，它也有望成为首个代表中国走向全球的肺癌靶向创新药物。

  一群共同努力的医生  

争分夺秒，为的是尽快让中国患者用上自己的药。

不过，中国原研药的发展道路并非一帆风顺。“赛沃替尼”这一创新药的临床研究过程历时5年多，其间经历无数波折。

“全国32家临床研究中心，一群医生包括年轻的80后、90后，大家在做同一件事，为同一个目标努力。”胸科医院研发团队骨干之一——虞永峰医生告诉记者，早在2015年，陆舜教授查文献注意到了MET这个难治靶点，当时全球没有任何针对它的靶向药物，患者生存率极差。第二年11月开始，他领衔开展了一项中国的多中心临床试验，全国32家临床研究中心共入组70名患者，客观缓解率49.2%，无进展生存期6.8个月，最长生存时间超过4年。

“在新药的研发中，往往前期虽然取得了很多进展，眼看就能有关键性的突破，后面推进过程中哪怕只有一个指标不行，项目就得从头再来。”虞永峰坦言，从化学结构设计、合成、筛选，到代谢过程、毒理研究，再临床试验，研发能否成功是一个未知数。实际工作中，他们遇到了各种各样的问题，许多问题都是提前预料不到的，没有确切的答案可循。比如在研发中，体外数据不错可是在做体内药效评价的时候，却不尽如人意。新药研发是一个“0”和“1”的关系，只有两个答案：行，不行。

“让患者早点用上药，或许就能救命；而这也是目标。”虞永峰告诉记者，“赛沃替尼”最快下个月初就能用于临床，这比国外仅晚了半年左右。

好消息还在陆续传来！就在“赛沃替尼”获批的同一天，“替雷利珠单抗联合化疗治疗非鳞非小细胞肺癌”和“阿替利珠单抗联合化疗治疗非鳞非小细胞肺癌”也同时获批。这些新的治疗方法将为更多不同类型的肺癌患者带来治疗选择和生存获益。

如今，在创新药研发领域方面，我们国家已经从“跟跑”时代到了“领跑”时代。陆舜表示，经过20年的学习，中国临床研究的能力不断加强，开始在肺癌新药研发中发出“强音”。

“我们中国医生一直在做一件事，就是努力学习跟上国际临床研究的步伐，不断缩小彼此之间的差距，让中国患者尽快能用上好药。”陆舜教授说，正是一群医生的共同努力，让越来越多的国内患者获得更优治疗效果的希望，也看到了减轻经济负担的曙光。

  一颗医者仁心  

实现更多“从0到1”的突破，让中国人用自己研制的好药，这是所有医生的共同愿望。

“我们每天都在与时间赛跑，只有团队有一个共同的目标和信念，才能加快新药研发的速度。真正的创新没有捷径，模仿别人的时代已经过去了。这一次在MET靶点上，中国的临床研究者和企业真正自主研发本土的创新药物，并以此走向世界，着实令人振奋。”虞永峰说。

记者了解到，陆舜教授带领的胸科医院这支研发团队，平均年龄仅30岁出头。他常常和年轻人们分享：“年轻医生首先要有‘医德’。要有一颗医者的仁心，愿意奉献，愿意全身心投入医学事业；其次，要有‘仁术’。这就要求管理者、导师为年轻人提供良好的学习环境，制定系统的培养计划，指引明确的研究方向。目标确定了，年轻人再不断学习、进步，这样才能有所得，才能培养出引领未来发展的优秀的人才。”

事实上，所有的青年医生也正是这么做的。在此次研究中，胸科医院录入的003号病人，是85后医生沈医生在门诊中偶然发现的。当时，这位003号病人因为转移肿瘤偏大，几乎被判了“死刑”。绝不能轻言放弃，因为这是一条生命！在沈医生的建议下，这位患者进行了基因检测后，同样纳入了此次研究。如今，4年过去了，这位患者病情稳定，渐渐过上了正常人的生活。

从“赶潮儿”到“弄潮儿”的超越，再到“领潮儿”的设想和信心，这三个词的变化真是见证了无数医生多年来攻坚克难，砥砺前行的执着。“而我们也是幸运的，国内救命药上市审批速度正在不断加快，早日让患者用上我们自己研发的好药将不再是梦想。”虞永峰说。

青年报·青春上海记者 顾金华

编辑:陆天逸

来源:青春上海News—24小时青年报