青年报·青春上海记者 顾金华/文 郭容/图、视频

他是一个受特应性皮炎困扰的儿童，而她是一位与系统性红斑狼疮斗争了斗争了大半个青春的年轻人……如今他们“破茧新生”，走出了疾病的困扰，看见了很多美好。

进博会已成为加速创新成果引入和落地的“驱动器”和“孵化器”，一批全新亮相的创新药往往有望加速上市或获批新适应症。五年来，许多展品变成商品，而这些药的背后，有着一个个感人的故事。

让孩子不再“哭闹不止”：

首个全人群特应性皮炎创新药亮相

嘴角红成一片、烂屁股、整夜哭闹、四肢皮肤被抓破渗水……家有类似症状宝宝的父母看到以上这些描述，一定能勾起痛苦的回忆。小林（化名）就是这样一个孩子。每个孩子都是家长心中最柔软的地方，而小宝宝中特别常见的皮肤疾病，困扰着无数家庭。

第五届进博会上，赛诺菲再次携2型炎症驱动的特应性皮炎明星产品达必妥（度普利尤单抗注射液）6个月至5岁中重度特应性皮炎新适应症全新亮相，此项新适应症已获国家药品监督管理局药品审评中心受理上市申请。

得益于进博会“溢出效应”，达必妥五赴进博，不仅一路开启了“中国速度”，更有望实现全年龄人群获益的“中国广度”，助益全人群患者实现疾病的长期控制目标，提升生活质量。

达必妥在2018年第一届进博会首秀后，从获批、上市到医保落地的每一步都体现了创新药加速可及的“中国速度”，见证了中国加快引进突破性创新药以满足临床迫切需求的具体实例。伴随5年进博会，达必妥不断拓展适应症，目前在中国已覆盖成人、青少年、儿童等中重度特应性皮炎患者群体。今年，FDA批准达必妥用于无法通过外用疗法治疗或得到控制的6个月至5岁中重度特应性皮炎患者，这也意味着达必妥成为目前唯一一个覆盖从婴幼儿到成人全人群的特应性皮炎系统治疗药物。

作为在全年龄段最普遍的皮肤病之一，特应性皮炎被称为皮肤科的“一号疾病”，也是非致命性皮肤病中疾病负担位列第一的疾病。

小林的母亲王女士告诉记者，家里有一个孩子患特应性皮炎，全家不得安宁，疾病不仅影响了患儿的生长发育，家长也会晚上无法入睡，产生焦虑抑郁的状态。

为了促进特应性皮炎线上诊疗规范化管理，今年进博会上，赛诺菲宣布与京东健康在慢病数智诊疗领域的战略合作再次升级，双方将拓展现有合作慢病领域至特应性皮炎疾病领域，通过打造首个面向大众的一站式特应性皮炎在线全病程管理平台，满足数字化时代下特应性皮炎患者更为多元的健康需求。同时，赛诺菲联合多方积极探索特应性皮炎的数字化疗法，以前沿患者旅程的创新助益患者生活质量的改善与提升。

“得益于进博会强大的溢出效应，达必妥五赴进博，开创了特应性皮炎诊疗新纪元，将‘中国速度，中国广度，中国温度’加速惠及全年龄段的中国患者。我们希望借助进博会开放创新、合作共赢的平台，聚焦患者迫切的未满足需求，与权威专家、创新合作伙伴一同来构建更全面的病程管理体系和诊疗生态，切实帮助更多患者规范疾病的长期管理目标，早日回归正常生活。”赛诺菲特药全球事业部中国总经理谢丽娟表示。 

“陪她，破茧新生”

进博会上的一场主题摄影展

“我是一名生物专业的大三学生，现在在北京一家研究所从事衰老、再生医学方面的研究。看起来与常人无异的我，却已经与系统性红斑狼疮斗争了斗争了大半个青春。”摄影展中的主人公之一小铃（化名）青春美丽，带着甜甜的笑容。因为她知道，只有接受系统的治疗，才能让自己走出去，看见更多的美好。

进博会现场，一场“陪她，破茧新生”狼疮主题摄影展让人印象深刻。摄影展通过8位来自全国各地、身份和经历各异的女性狼疮患者在镜头下的“美好”，呈现了狼疮患者在成长、求学、踏入职场、拥抱爱情、走进婚姻、孕育生命、实现长久生存过程中的“破茧新生”之旅。

狼疮是一类慢性自身免疫性结缔组织疾病的总称。其中最常见的为系统性红斑狼疮，可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官、组织的损伤，并显著增高患者的死亡风险。据推算，中国狼疮患者已超100万，以育龄女性多见。然而当前社会公众对这一疾病的了解和认知非常有限。

《2021年全国系统性红斑狼疮生存质量发展报告》中显示，仅有24.7%患者自认非常了解疾病。有部分患者因为狼疮是一种无法治愈的疾病而丧失治疗信心，也有患者对激素等药物望而生畏，在病情出现好转后就擅自减药停药。此外，因疾病和治疗副作用带来的容貌和形体变化等原因，患者面临强大的精神压力，出现沮丧或焦虑情绪，不愿社交，还有患者担忧疾病影响她们的爱情、婚姻、以及生育等。

在狼疮治疗方案中，糖皮质激素和免疫抑制剂等是常见的治疗药物，长期使用可能带来的副作用成为患者的顾虑。尤其是儿童狼疮患者群体，家长会忧心长期使用糖皮质激素对患儿的生长发育影响。“对于这一担忧，我们可以通过良好的管理来尽可能地降低其对孩子生长发育的影响，在缓解症状、控制病情和尽量减少复发风险的前提下，规范地逐渐减少激素剂量。”复旦大学附属儿科医院党委书记、复旦大学附属儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授解释说。

副总裁、GSK中国总经理齐欣接受采访时表示：“提升狼疮疾病的认知、帮助患者做好疾病长期管理，是提振患者治疗信心和改善生活质量的关键。我们希望让更多人认识狼疮，并助力更多患者不惧疾病，敢于绽放美好。”她表示，也期待这些故事结合多位专家的科普，能向更多患者传递希望与能量，鼓励他们科学就医、规范随访，从而减少复发、保护器官，踏上属于自己的“破茧新生”之旅。

一切以患者为先

推动罕见病防治提档升级

CMV感染，是血液疾病领域移植术后病毒感染最为常见的一种，也是最为凶险的一种。在进博会现场，记者了解到了这种凶险的疾病。在我国，成人造血干细胞移植患者CMV血清学阳性率高达92%，高达80%的患者在异基因造血干细胞移植后100天内出现CMV再激活, 通常CMV血清阳性患者异基因造血干细胞移植术后死亡率往往更高。CMV感染在健康人群中通常不会引起注意，但对免疫功能低下者可能会危及生命。

进博会上，武田制药携5款创新产品亮相武田罕见遗传与血液疾病领域专场。用于移植后抗巨细胞病毒（CMV）感染或疾病治疗的马立巴韦迎来“亚洲首秀”，“罕见出凝血创新药家族”全系列产品重磅亮相，进一步凸显了公司在罕见病领域的创新优势，以及持续为中国患者提供创新治疗方案的决心与承诺。

本届进博会上，来自武田的移植后抗CMV治疗的创新药物马立巴韦2迎来“亚洲首秀”。马立巴韦是目前全球首个且目前唯一获批用于治疗成人器官移植或造血细胞移植后，难治性（伴或不伴耐药性）（R/R）巨细胞病毒（CMV）感染或疾病的药物。

目前，马立巴韦2已在美国、欧洲、澳大利亚和韩国等多个国家和地区获得孤儿药认定，并通过优先审评获FDA批准上市。在中国，其经国家药品监督管理局药品审评中心正式认定为“突破性治疗药物品种”，期待马立巴韦2为中国CMV感染/疾病患者带来新的治疗希望。

血友病是武田罕见遗传及血液领域的重要领域之一，借进博会之东风，武田再度携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相武田展台。近年来，得益于进博会溢出效应，武田多款创新药物加速进入中国。

“期待罕见病联盟携手社会各界，合力推动‘遗传性血管性水肿规范化诊疗项目’，让每一位遗传性血管性水肿患者都能得到及时、准确的诊断和治疗。”中国罕见病联盟理事长李林康表示。    

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编辑:梁文静

来源:青春上海News—24小时青年报